A hopeful therapy for Niemann-Pick C diseases - The Lancet
Por um escritor misterioso
Last updated 01 junho 2024
A Second Chance at Life”: Can Gene Therapies Beat Rare Disease
Effects of miglustat therapy on neurological disorder and survival
Gene therapy shows promise for treating Niemann-Pick disease type
Intrathecal Therapy May Slow Fatal Niemann-Pick Disease
The Lancet Infectious Diseases Home Page
Biomarker analysis of Niemann-Pick disease type C using
Improved systemic AAV gene therapy with a neurotrophic capsid in
Biomolecules, Free Full-Text
PDF) A therapy with miglustat, 2-hydroxypropyl-ß-cyclodextrin and
Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological
Niemann‐Pick type C disease: molecular mechanisms and potential
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